Imágenes del mundo real: un nuevo enfoque para mejorar el desarrollo de fármacos con evidencia del mundo real

La evidencia del mundo real (RWE) ofrece una excelente oportunidad para agilizar los estudios clínicos, ya que se deriva del análisis de datos de pacientes recopilados en la atención clínica de rutina, en lugar de mediante entornos experimentales controlados. Además de la información contenida en la historia clínica electrónica (HCE), los datos del mundo real (RWD) también incluyen técnicas novedosas como pruebas de patología, imágenes diagnósticas y genómicas (u otras "ómicas"), entre otras. En lo que respecta a los datos de imágenes del mundo real, se puede acceder a un conjunto de datos robusto para nuevos estudios clínicos que permitan análisis de etapa temprana, viabilidad y análisis exploratorios.

Usos de imágenes del mundo real en la investigación médica

El uso de datos de imágenes del mundo real también puede brindar nuevos conocimientos sobre la trayectoria del paciente mediante imágenes multimodales. Esto podría incluir imágenes del tamaño del tumor, la infiltración de grasa en los órganos o los cambios en la composición corporal, que serían muy difíciles o no factibles de estudiar según las pautas básicas de los ensayos controlados aleatorios tradicionales (ECA). Además, la Agencia de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha destacado recientemente cómo se pueden utilizar los datos de RWE para monitorear la seguridad, la eficacia y los eventos adversos posteriores a la comercialización, al tiempo que ayudan en el proceso de toma de decisiones regulatorias y los ayudan a tomar decisiones regulatorias, destacando las diferentes fases en las que los datos de RWD pueden agregar un valor significativo.

Aprovechando el poder de las imágenes del mundo real, Los estudios pueden obtener información que refleje las prácticas clínicas del mundo real, proporcionando una visión más amplia y generalizable de los resultados de los pacientes. A diferencia de los RCT, que suelen tener criterios de exclusión estrictos, los estudios basados ​​en imágenes del mundo real incluyen poblaciones de pacientes más diversas, lo que genera resultados que son más representativos de los resultados del mundo real. Esto facilita el descubrimiento de biomarcadores y la optimización de los resultados de los ensayos en las primeras etapas del desarrollo de fármacos.

Beneficios de las imágenes del mundo real en ensayos clínicos

El uso de RWD tiene varias ventajas, incluido el acceso rápido a los datos de los pacientes, un tiempo limitado para el “reclutamiento” y una selección específica de pacientes. Los estudios de RWE muestran un reflejo de la práctica clínica impulsada por el cuidado que incluye una amplia población de pacientes sin restricciones y con pocos criterios de exclusión, lo que significa datos más generalizables y una variedad más amplia de resultados del mundo real. Estos estudios no se limitan únicamente al uso de registros sanitarios electrónicos acoplados a datos ómicos o datos cualitativos a través de subgrupos de análisis. Por lo tanto, la combinación de enfoques genómicos, proteómicos y radiómicos obtenidos a partir de RWE puede permitir la optimización de los resultados de ensayos clínicos y el descubrimiento de biomarcadores en las primeras etapas del ciclo de vida de un fármaco o de una intervención.

Estudios clínicos e imágenes del mundo real

El acceso a cientos de miles de exámenes de imágenes médicas realizados en todo el mundo todos los días ofrece enormes ventajas para la investigación clínica utilizando imágenes del mundo real. Esto puede conducir al diseño de ensayos clínicos más baratos, rápidos, sólidos y generalizables utilizando estos datos de imágenes recopilados en múltiples centros, al tiempo que se acorta el tiempo necesario para obtener tratamientos mejores y más efectivos para la población. Este enfoque fue pionero en estudios de esclerosis múltiple3, en los que el uso de RWD permitió la caracterización de la carga de lesiones y su ubicación, lo que evidencia la actividad de la enfermedad.

En estudios sobre cáncer de pulmón de células no pequeñas, El uso de imágenes del mundo real ha demostrado que los resultados en entornos del mundo real son consistentes con los observados en ensayos controlados aleatorios, lo que valida el potencial de los datos del mundo real. Además, el uso de varios conjuntos de datos, incluidos hasta 7.000 pacientes (mucho más grandes que los ECA tradicionales de fase II y III) ha respaldado con éxito las decisiones regulatorias en este contexto clínico1,2.

Normas y armonización en imágenes del mundo real

Para maximizar el potencial de las imágenes del mundo real, Es fundamental que los estudios clínicos utilicen imágenes médicas estandarizadas y armonizadas dentro de los registros de pacientes. Además, la inclusión de conocimientos de posprocesamiento de imagen es otro paso ineludible, como el que aporta Quibim, que permite una extracción precisa de biomarcadores de imagen cuantitativos relacionados con la heterogeneidad y agresividad de la lesión, que a su vez permiten la estratificación de los pacientes (detección de progresores precoces, pacientes con alta probabilidad de pseudoprogresión, etc.). Estas acciones facilitan enormemente el diseño de ensayos clínicos tanto a medio como a largo plazo.

El uso de imágenes del mundo real en ensayos clínicos y decisiones regulatorias está en constante aumento, debido a la profundidad y amplitud de la información capturada en los registros de pacientes. Esto ofrece alternativas más baratas y rápidas a los ensayos de RCT, lo que puede ser particularmente útil para estudios de descubrimiento y de desarrollo de nuevos fármacos para desarrollar criterios de valoración clínicos apropiados. La adopción de protocolos de imágenes estandarizados y armonizados dentro de estos grupos de pacientes ha permitido una difusión cada vez mayor del uso de RWD multicéntrico, creando una tendencia creciente en términos de incorporación del enfoque basado en RWE en el diseño y desarrollo de estudios clínicos.

Referencias

1. Khozin S, et al. Progresión en el mundo real, tratamiento y resultados de supervivencia durante la rápida adopción de inmunoterapia para el cáncer de pulmón de células no pequeñas avanzado. Cáncer. 2019;125(22):4019-4032.
2. Stewart M, et al. Un análisis exploratorio de los puntos finales del mundo real para evaluar los resultados entre pacientes tratados con inmunoterapia con cáncer de pulmón de células no pequeñas avanzado. JCO Clin Cancer Inform. 2019;3:1-15.
3. Ziemssen T, et al. La importancia de recopilar información clínica estructurada sobre la esclerosis múltiple. BMC Med. 2016;14:81.